Un equipo de investigadores del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (CIBIR) desarrolla una innovadora terapia génica con el objetivo de prevenir la enfermedad de Alzheimer mediante la modificación de un factor genético asociado a su aparición. El proyecto, considerado pionero a nivel mundial, busca abrir una nueva vía para combatir una de las enfermedades neurodegenerativas más frecuentes.
La consejera de Salud y Políticas Sociales del Gobierno de La Rioja, María Martín, y la investigadora principal de Neurobiología Molecular del CIBIR, Lidia Álvarez-Erviti, presentaron este lunes la iniciativa durante un encuentro informativo.
La terapia busca corregir un factor genético de riesgo
La investigación, denominada «APOE-Switch: transformación del alelo APOE4 a APOE3 como terapia modificadora de la enfermedad de Alzheimer», se centra en el alelo APOE4, considerado uno de los principales factores de riesgo del alzhéimer no hereditario.
El equipo científico pretende transformar el alelo APOE4 en APOE3 mediante técnicas de edición génica. Para lograrlo, utilizará vesículas extracelulares como vehículo para transportar el tratamiento hasta el cerebro, una estrategia diseñada para actuar directamente sobre las células afectadas.
Según explicó Lidia Álvarez-Erviti, la proteína APOE4 puede presentarse en distintas formas y, cuando sufre determinadas mutaciones, aumenta el riesgo de desarrollar la enfermedad de Alzheimer. La terapia pretende corregir esa alteración antes de que provoque el daño neurodegenerativo.
El proyecto se encuentra en fase de investigación
La terapia aún se encuentra en fase de investigación y desarrollo. En esta etapa, los científicos trabajan en validar la eficacia y la seguridad de la estrategia basada en edición génica y en perfeccionar el sistema de administración mediante vesículas extracelulares.
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El carácter innovador del proyecto ya ha recibido reconocimiento. La Fundación hna le otorgó el segundo premio en la cuarta edición del Premio de Investigación Científica en Salud, destacando su potencial para impulsar nuevas alternativas terapéuticas frente al alzhéimer.
Aún no hay resultados clínicos ni fecha para su aplicación
Hasta el momento, el equipo investigador no ha informado de resultados obtenidos en pacientes ni ha anunciado el inicio de ensayos clínicos. Tampoco ha establecido una fecha estimada para que esta terapia pueda llegar a la práctica clínica.
Los investigadores subrayan que el objetivo es desarrollar un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad actuando sobre uno de sus principales factores genéticos de riesgo. Sin embargo, antes de que la terapia pueda administrarse a pacientes, deberá superar las distintas fases de investigación y evaluación que exigen las autoridades sanitarias para demostrar su eficacia y seguridad.